摘要:

【报告期:1118-1124 2019】

新闻摘要:近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准RNAi药物Givlaari治疗急性肝卟啉症(AHP)成人患者。Givlaari靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1),开发用于治疗急性肝卟啉症(AHP)。该药每月给药1次,采取皮下注射的给药方式,可持续显著降低诱导的肝脏ALAS1水平,从而将神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸(ALA)和胆色素原(PBG)降低至正常水平。通过减少这些中间产物的积累,Givlaari能够有效预防或减少严重和危及生命的AHP发作的发生,控制慢性症状,并减轻疾病负担。

浩悦观点:

作为一项热门创新性技术,RNAi已经在科研中广泛应用。小干扰RNA(siRNA)中的一条链可以结合靶标mRNA,并引导RNA诱导沉默复合体(RISC)降解该mRNAsiRNA作为药物的问题在于:1、难以被靶向递送至目标组织,因此需要较大的剂量(副作用较大);2、在体内容易受到RNA酶的降解。因此递送系统的开发(保护siRNA不被降解且靶向递送至目标组织的细胞内部)是siRNA成药的难点。脂质纳米颗粒(LNP)siRNA缀合技术是两种不同的解决思路。Alynlam首款获批的Onpattro采取了LNP,而本次获批的Givlaari采用了可实现皮下注射的ESC-GalNAc缀合技术。跨国药企逐渐认识到RNAi技术的巨大潜力,和中小型平台类公司合作开发siRNA药物的案例逐渐出现(再生元/Alynlam、诺和诺德/Dicerna)。浩悦资本认为,新技术落地所带来的投资机会是巨大的,无论是靶向RNARNAi技术,还是靶向蛋白质的PROTAC技术,推荐关注具有差异化优势和靶点基础研究优势的Biotech标的。

交易综述:

近一周的私募融资交易中,IVD与精准医疗领域较为活跃,泛生子完成逾5亿元战略融资后向纳斯达克提交招股书,肿瘤基因测序即将冲击IPO第一股。同时,路胜生物完成2,000万美元A轮融资,金匙医学和岚煜生物均完成亿元左右融资;金额最大的融资发生在医疗服务领域,思派网络完成近10亿元D+轮融资,腾讯对思派的持续加码也反映出市场对医疗大数据等智慧医疗赛道的信心,竞争即将进入下半场;兼并收购方面,霸菱亚洲宣布以10亿美元收购医美手术微创器械巨头Lumenis,该交易预计2020年初完成;IPO方面,新药发现服务商先导药业和无盈利创新药公司百奥泰科创板过会。